Αποκαλούνται τα φαρμακευτικά προιόντα που προορίζονται για τη διάγνωση πρόληψη ή θεραπεία θανάσιμων πολύ σοβαρών, πλην όμως σπάνιων ασθενειών που η συχνότητά τους αγγίζει την τάξη των πέντε κρουσμάτων ανα 10000 άτομα .
Ονομάζονται "ορφανά", επειδή το ενδιαφέρον της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη και κυκλοφορία τέτοιων προιόντων, είναι περιορισμένο. Το κόστος είναι πολύ μεγάλο και η προοπτική εμπορικής επένδυσης είναι φυσικά ελάχιστη.
Σε αυτές τις περιπτώσεις έχουν δημιουργηθεί ειδικοί κανονιστικοί όροι και κίνητρα αλλά και ειδικές χρηματοδοτήσεις προς τα ιδιωτικά εργαστήρια για την ανάπτυξη τέτοιων φαρμάκων.
Ονομάζονται "ορφανά", επειδή το ενδιαφέρον της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη και κυκλοφορία τέτοιων προιόντων, είναι περιορισμένο. Το κόστος είναι πολύ μεγάλο και η προοπτική εμπορικής επένδυσης είναι φυσικά ελάχιστη.
Σε αυτές τις περιπτώσεις έχουν δημιουργηθεί ειδικοί κανονιστικοί όροι και κίνητρα αλλά και ειδικές χρηματοδοτήσεις προς τα ιδιωτικά εργαστήρια για την ανάπτυξη τέτοιων φαρμάκων.
